Neue Medikamente gegen seltene Krankheiten

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Immer mehr Krankheiten erfordern immer neue Medikamente. Aus diesem Grund forschen Wissenschaftler rund um die Uhr. 2018 war ein besonders produktives Jahr, zumindest wenn man der Bilanz der Industrie glauben kann. So haben die forschenden Pharma-Unternehmen immerhin 36 neue Medikamente auf den Markt gebracht, darunter zwölf gegen Krebs- und zehn gegen Stoffwechselerkrankungen.

Die EU-Arzneimittelbehörde EMA hat die neuen Medikamente gegen seltene Krankheiten als den bisherigen Therapiemöglichkeiten überlegen eingestuft. Als selten wertet die EU Krankheiten, an denen höchstens fünf von 10.000 EU-Bürgern leiden; das entspricht derzeit maximal 256.000 EU-Bürgern. An der Stoffwechselstörung Alpha-Mannosidose, die zu kognitiven und Immundefiziten führt, leiden in der EU rund 5.000 Menschen. Am Sly-Syndrom mit seinen Knochendeformationen und Sehstörungen sind sogar weltweit weniger als 100 Menschen erkrankt; es ist damit eine der seltensten bekannten Krankheiten überhaupt.

“Für viele Patienten bedeuten die neuen Medikamente bessere Behandlungsmöglichkeiten; für einige sogar die erste gezielte Therapie überhaupt”, sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). mp/rlo

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